第三章 基于精准医学技术的卫生技术评估框架

精准医学作为当前国际医学研究热点，是基于个体不同特征区分疾病亚组，从而进行有针对性的预防、诊断和治疗。美国2015年启动“美国精准医疗计划”（Precision Medicine Initiative），随后精准医学引起各国高度关注。2016年我国科技部启动了“精准医学研究重点专项”工作，旨在推动包括新一代基因测序技术、肿瘤靶向药物治疗等关键精准医疗技术的发展和应用。精准医学的快速发展对提高疾病预防治疗水平和改善健康产生了积极影响。但其作为一种新兴的创新技术，目前还没有针对性的价值判断或评价体系，造成相关医保政策制定及决策存在盲点，不利于精准医学的规范使用和发展。

卫生技术的价值判断较为复杂，涉及多个利益相关者，需平衡多维度目标及多种社会价值观的冲突。价值判断框架（value framework）是卫生技术评估中一种新兴的系统化、结构化的决策支持工具，它能将复杂问题分解，帮助医务人员和患者了解新技术的价值，并对卫生技术的使用作出更好的选择，同时能给决策者提供丰富、合理的决策信息，帮助其作出理性决策。

本研究利用构建价值判断框架的理念与方法，梳理总结不同国家、地区针对不同疾病的卫生技术评估及价值判断框架体系，提炼适用于精准医学技术的价值判断指标，为我国制定合理的精准医学医保政策提供参考。

一、资料与方法

本研究利用文献回顾的方法，以“价值判断框架”“精准医学技术”“卫生评估技术”“value framework”“precision medicine”“health technology assessment”为关键词检索国内外主要信息数据库，并查询国内和主要案例分析国家相关政府部门官方网页，同时补充检索文献的参考文献。从中梳理出20个不同的价值判断框架，并摘录核心指标，对指标进行主题归纳和频数分析，筛选出精准医学价值判断框架的项目指标，并定义相关应用概念。

二、结果

（一）基本文献框架梳理

不同国家和地区现有的针对不同疾病种类、评价目的卫生技术价值判断的形式和侧重点皆有差异。2003年，国际卫生技术评估机构（International Network of Agencies for Health Technology Assessment，INAHTA）提出卫生评估框架，包括技术特性、临床有效性、安全性、经济效果、社会伦理、政策问题、卫生系统等维度。在中国卫生保健服务体制改革和转型的形式下，国内逐步明确了卫生技术评估相关概念。对价值评价的探讨和应用多关注价值框架的运用，重视不同利益相关方对技术的态度，考虑不同国情、不同场景下价值定义和内涵的异同。

世界各国的组织或机构在开展医疗卫生相关评估过程中，也建立了不同的价值判断框架，大体可分为3类：第一类是欧洲卫生技术评估核心模型（EUnetHTA Core Model），可用于评估各类诊断技术、筛查技术和药物等；第二类是美国先进医疗技术协会（AdvaMed）开发的医疗技术综合评估框架，该框架提出了构建价值框架的一些原则；第三类是是以肿瘤价值评估为主的价值框架体系，包括欧洲肿瘤内科学会临床效益量表（ESMO-MCBS）、美国临床肿瘤学会价值框架（ASCO Value Framework）等。

（二）卫生技术价值判断框架一级指标归纳

本研究梳理国内外卫生评估和价值判断框架。在文献的主题归纳中，将20个框架内含义表达相同或相近的指标维度归纳成统一的词汇（表1-3-1）。

通过对各个框架的指标归纳，可得出健康需求、健康效果、经济性、创新性、政策重要性、社会、法律和伦理影响及卫生体系影响是价值判断体系的重要维度。其中，健康需求，健康效果，经济性3个维度出现频率最高。在不同情境下，创新性，政策重要性，社会、法律和伦理影响，卫生体系影响及其他指标对价值判断侧重点各有不同（表1-3-2）。

（三）卫生技术价值判断框架二级指标归纳

以往不同价值判断框架中出现的二级指标数量多并且指标并不集中。根据频率分析，本研究共总结出21个适合精准医学技术价值判断二级指标（表1-3-3）。这些二级指标能较全面阐释一级维度的内容。

三、结论与建议

本研究通过对20个价值判断框架的分析发现，不同国家、地区的价值框架指标的统一性和一致性较差，无法明确反映卫生技术价值判断的规律和共性，该结论与以往研究相似。卫生技术的健康需求，健康效果及经济性这3个维度是价值判断的通用维度，主要从技术自身的角度出发进行价值判断，在以往研究中基本有涉及。此外，还应考虑技术对外界产生的效应，可从政策重要性，社会、法律和伦理影响，对卫生体系影响3方面进行考量。由于精准医学技术是一种新兴医学手段，所以在评价时还应该考虑技术的创新性和适宜性。

综合来看，从健康需求、健康效果、经济性、创新性、政策重要性、社会、法律和伦理影响、卫生体系影响及适宜性这8个维度入手，可以较为全面、系统的评价和判断精准医学技术价值，21个二级维度可用来辅助判断精准医学技术价值。研究者和决策者可以在不同的决策情景下有选择地使用，提升医保决策的规范性和合理性，促进研究证据的决策转化。当然，上述价值判断指标仍有待完善，可通过专家咨询法总结出完整的精准医学技术价值判断框架，为医保决策提供更为科学的价值判断体系支撑。

（邱英鹏　张金穗　肖　月　赵　琨　刘跃华　杨洪伟）

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